Vertex, approbation européenne pour le Kalydeco

Le 27 juillet dernier, le laboratoire pharmaceutique Vertex Pharmaceuticals a annoncé dans un communiqué de presse l’approbation européenne du KalydecoTM (ivacaftor), le premier médicament à traiter la cause à l’origine de la mucoviscidose chez les personnes présentant une mutation génétique spécifique (G551D).

La mucoviscidose est une maladie génétique rare provenant de protéines de CFTR défectueuses ou manquantes issues de mutations du gène CFTR. Chez les personnes présentant une mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine de CFTR défectueuse à fonctionner plus normalement. Environ 1 100 personnes en Europe présentent la mutation G551D. L’approbation du KALYDECO survient deux mois après l’émission d’un avis positif du Comité des produits médicaux à usage humain (CHMP) de l’Union européenne.

Le Kalydeco (150 mg, q12h) a d’abord été approuvé par l’U.S. Food and Drug Administration en janvier 2012, pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose qui ont au moins une copie de la mutation G551D du gène CFTR.

Pour information, Vertex Pharmaceuticals a été fondée il y a plus de 20 ans à Cambridge, dans le Massachusetts. La société dispose désormais de programmes et de sites de recherche mondiaux aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada.

Source : Vertex (pdf)

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